Samedi 15 dcembre 2018

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Myopathie myotubulaire : premire mondiale !


Vidéo publiée le 06/12/2018


Sept enfants atteints de myopathie myotubulaire, une maladie gntique rare qui se caractrise par une faiblesse musculaire extrme et une insuffisance respiratoire svre, ont t traits dans un essai de thrapie gnique lanc aux Etats-Unis. Rsultat: trois mois aprs linjection du traitement, eux qui taient jusque-l privs de tout mouvement, sont dsormais capables de se tenir assis seuls, de lever les bras et d'attraper des objets, et certains nont plus besoin dassistance respiratoire pour respirer.