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Myopathie myotubulaire : première mondiale !


Vidéo publiée le 06/12/2018


Sept enfants atteints de myopathie myotubulaire, une maladie génétique rare qui se caractérise par une faiblesse musculaire extrême et une insuffisance respiratoire sévère, ont été traités dans un essai de thérapie génique lancé aux Etats-Unis. Résultat : trois mois après l’injection du traitement, eux qui étaient jusque-là privés de tout mouvement, sont désormais capables de se tenir assis seuls, de lever les bras et d'attraper des objets, et certains n’ont plus besoin d’assistance respiratoire pour respirer.