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RECHERCHE | article publié le, 11/01/14 0 réaction 


L'espoir de la thrapie gnique pour traiter la maladie de Parkinson

 
 

De nouvelles avances se profilent dans le traitement de la maladie de Parkinson grce  une thrapie gnique exprimentale.

De nouvelles avances se profilent dans le traitement de la maladie de Parkinson grce une thrapie gnique exprimentale.

Une quipe de chercheurs franco-britanniques publie un essai sur un test clinique exprimental aux rsultats prometteurs en matire de motricit et de qualit de vie.

De nouvelles avances se profilent dans le traitement de la maladie de Parkinson grce une thrapie gnique exprimentale qui a permis damliorer la motricit et la qualit de vie dune quinzaine de patients atteints dune forme volue de la maladie
.

Les symptmes moteurs de la maladie ont t amliors jusqu 12 mois aprs ladministration du traitement chez tous les patients, voire jusqu 4 ans chez les premiers avoir t oprs a dit le Pr Stphane Palfi, le neurochirurgien franais qui a pilot un essai clinique dont les rsultats sont publis vendredi dans la revue mdicale britannique The Lancet.

La maladie de Parkinson est laffection neurodgnrative la plus frquente aprs la maladie dAlzheimer. Elle touche quelque 5 millions de personnes dans le monde et 120 000 en France.

Ralise par une quipe de chercheurs franco-britanniques, ltude clinique de phase 1 et 2 a port sur 12 patients traits au total depuis 2008 par le Pr Palfi lhpital Henri-Mondor de Crteil et 3 lhpital Addenbrookes Cambridge (Royaume-Uni).

La thrapie gnique ProSavin a consist injecter dans le cerveau des 15 patients un virus de cheval sans danger pour lhomme, appartenant la famille des lentivirus, vid de son contenu et rempli avec les trois gnes (AADC, TH, CH1) essentiels pour la fabrication de la dopamine, une substance qui fait dfaut chez les personnes atteintes de Parkinson.

Avec un recul de quatre ans, les chercheurs estiment avoir pu dmontrer linnocuit long terme de cette mthode innovante pour introduire des gnes dans le cerveau des patients. Grce la thrapie gnique, les 15 patients oprs se sont remis fabriquer et secrter des petites doses de dopamine en continu.

Trois niveaux de doses ont t testes, la plus forte stant avre la plus efficace, selon le Pr Palfi qui estime que ses travaux ouvrent de nouvelles perspectives thrapeutiques dans les maladies du cerveau . Il a toutefois reconnu quau-del de 4 ans, les progrs moteurs sattnuaient en raison de lvolution de la maladie.

Dautres approches de thrapie gnique utilisant des adnovirus (souvent responsables dinfections respiratoires) et non pas des lentivirus injects directement dans une rgion du cerveau appele le striatum sont actuellement dveloppes aux Etats-Unis et testes sur des patients atteints de formes modres svres de la maladie.

De la dopamine en continu...

La thrapie gnique ProSavin devrait faire lobjet de nouveaux essais cliniques partir de la fin de lanne, a indiqu le Pr Palfi, prcisant que son quipe tait en train damliorer les performances du vecteur pour quil puisse produire plus de dopamine. Dans un commentaire joint larticle du Lancet, Jon Stoessl de lUniversit de British Columbia Vancouver souligne le ct novateur de lapproche franco-britannique.

Mais il regrette galement quelle ne sadresse quaux symptmes moteurs et pas dautres troubles (hallucinations, changements de caractre, troubles cognitifs), non lis la production de dopamine mais qui peuvent devenir de plus en plus pnibles au fur et mesure que la maladie progresse.

Elle est provoque par la dgnrescence des neurones qui produisent la dopamine, un neurotransmetteur intervenant dans le contrle de la motricit et se traduit par des symptmes qui saggravent progressivement tels que des tremblements, une rigidit des membres et une diminution des mouvements du corps.

Le principal traitement consiste prendre des mdicaments mimant laction de la dopamine manquante dans le cerveau (levodopa ou L-dopa), mais ceux-ci entranent au fil du temps des effets indsirables importants, tels que des mouvements anormaux involontaires.

Lautre traitement est la technique de stimulation crbrale profonde qui consiste implanter des lectrodes au sein des structures profondes du cerveau, mais qui ncessite par la suite des rglages .

EN SAVOIR +:
Les articles du dossier "PARKINSON"


© Handicap Infos - source : afp


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