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ETUDE | article publié le, 28/11/07 0 réaction 


Amyotrophie spinale

 
 

Schma amyotrophie musculaire

Un essai clinique dmarre auprs de 20 malades...

Trophos, socit biopharmaceutique base Marseille et spcialise dans les maladies neurologiques, dmarre un essai clinique de phase 1b sur 20 patients atteints damyotrophie spinale, une maladie rare neuromusculaire dorigine gntique.

Men Garches, Marseille et Lille, lessai vise tester la tolrance ainsi que la vitesse dabsorption et dlimination dune molcule nouvelle (TRO19622), dj teste avec succs chez des volontaires sains ainsi que chez des personnes atteintes de sclrose latrale amyotrophique. Cette molcule innovante a t dsigne mdicament orphelin par la Commission europenne.

Pour ce projet, Trophos reoit depuis 7 ans le soutien financier dterminant de lAFM grce aux dons du Tlthon. A peine 4 ans aprs lidentification dune molcule candidate, un essai sur lHomme dmarre: cela illustre une nouvelle fois le rle moteur que peut jouer une association de malades sur le chemin du mdicament.

Les effets indsirables graves observs dans les essais cliniques, notamment trois cas de leucoencphalite multifocale progressive (LEMP) dont deux dcs, et des ractions allergiques parfois svres ont conduit lAgence Europenne et lAfssaps mettre en place un plan de gestion des risques. De plus, lAfssaps a mis des recommandations sur les conditions dinstauration du traitement et de surveillance des patients traits ( mise au point - Avril 2007).

Cet essai clinique de phase 1b vise dmontrer la scurit de la molcule TRO19622 et den tudier la pharmacocintique (comment cette nouvelle molcule se comporte dans lorganisme: vitesse dabsorption et dlimination du mdicament).

Il concerne 20 enfants et jeunes adultes gs de 6 25 ans atteints des types 1b, 2 et 3 de lamyotrophie spinale, et se droulera dans 3 centres hospitaliers franais: Garches (Pr Estournet hpital Raymond Poincar), Marseille (Pr Chabrol hpital de La Timone), et Lille (Dr Cuisset Centre Hospitalier Rgional Universitaire).

La recherche avance pour de nouveaux essais cliniques

La recherche avance pour de nouveaux essais cliniques

La molcule TRO19622 a t dcouverte et dveloppe par Trophos grce sa plate-forme de criblage. 40 000 molcules y ont t testes sur des cellules neuronales en culture afin didentifier des composs susceptibles de traiter efficacement les maladies du motoneurone.

Une fois identifie, la molcule candidate a fait lobjet de tests prcliniques qui ont montr une action neuro-protectrice et neuro-rgnrative de la molcule. En 2005, plusieurs essais cliniques de phase 1 ont t mens avec succs chez des volontaires sains. En 2006, elle a t teste chez des personnes atteintes de sclrose latrale amyotrophique, une autre maladie neuromusculaire affectant le motoneurone, ce qui a permis de dmontrer sa bonne tolrance et de caractriser sa pharmacocintique.

En cas de succs et en fonction des autorisations rglementaires, cet essai de phase 1b sera suivi en 2008 dun essai clinique multicentrique europen de phase II/III visant tester lefficacit du mdicament dans lamlioration de la fonction motrice des malades.

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EN SAVOIR +:



Lamyotrophie spinale (aussi appele maladie de Werdnig-Hoffmann) est une maladie rare neuromusculaire hrditaire transmission autosomique rcessive. On estime leur prvalence 1 naissance sur 6 000 10 000. Elle est due la dgnrescence de certaines cellules nerveuses de la moelle pinire, les motoneurones: les nerfs moteurs des muscles sont lss et meurent, l'ordre du mouvement n'est plus achemin jusqu'aux muscles. Inactifs, ceux-ci s'affaiblissent, s'atrophient et se rtractent.
Il existe 3 types damyotrophie spinale, dfinis par lge de dbut de la maladie et les capacits motrices des malades.

Pour plus dinfos sur la maladie: Le site Internet www.afm-france.org




© Handicap Infos - Sources : afm-tlthon


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