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RECHERCHE | article publié le, 07/12/11 0 réaction 


La recherche avance sur les maladies rares !

 
 

Les premières victoires de la thérapie génique, des recherches prometteuses ...

Les premières victoires de la thérapie génique, des recherches prometteuses...

En France, trois millions de personnes sont touchées Après vingt-cinq ans de recherches, les premiers traitements voient le jour pour soigner certaines de ces affections génétiques.

Depuis les années cinquan­te, près de 8 000 maladies rares ont été répertoriées. Pendant longtemps, ces affections, majoritairement d’origine génétique, ont été orphelines de recherche car considérées comme peu rentables. La création du Téléthon il y a vingt-cinq ans a marqué un tournant.

“Personnellement, je n’ai pas voulu regarder le premier Téléthon. Le diagnostic sur la maladie de mon fils venait de tomber quelques mois auparavant et je ne voulais pas y faire face”, nous confie Laurence Tiennot-Herment, actuelle présidente de l’Association française contre les myopathies (AFM). Lorsque son fils a été touché par la myopathie, en 1987, la médecine était impuissante. “A l’hôpital, on nous disait que c’était inéluctable, que seule l’évolution de la maladie trancherait.”

Premières victoires de la thérapie génique

Mais grâce à l’argent récolté auprès du public, des recherches prometteuses ont été développées et font renaître l’espoir dans les familles. Ainsi, Raphaël, 8 ans, atteint d’une myopathie de Duchenne, participe-t-il depuis un an à un essai clinique. Le gène déficient à l’origine de sa maladie est remplacé par une copie correcte du gène. Pour pénétrer dans le corps, ce “gène médicament” est injecté et transporté par un virus vecteur jusqu’au noyau de la cellule. “Cet essai a changé notre vie du jour au lendemain. Nous arrivons enfin à nous projeter dans l’avenir”, se réjouissent ses parents.

Quinze ans après les premiers tests menés par le professeur Alain Fischer pour soigner les fameux bébés-bulles, la thérapie génique commence donc à faire ses preuves.

Aujourd’hui, cinquante enfants atteints de cette immuno-déficience ont été guéris dans le monde. Au total, trente et une maladies rares du foie, du cœur, du sang et des yeux pourraient être soignées avec ces gènes médicaments. Un avenir prometteur, mais qui ne concerne encore qu’un nombre réduit de pathologies. “Je suis très heureux de voir le long chemin parcouru depuis vingt ans, mais il reste beaucoup à faire”, confesse Alain Fis­cher, professeur d’immunologie pédiatrique et chercheur en biologie.

Le traitement des maladies génétiques entre donc dans une nouvelle phase. Son avenir se jouera au laboratoire de production Généthon Bioprod où les premiers médicaments de thérapie génique seront produits à échelle industrielle. Vingt-huit millons d’euros ont été investis par l’AFM et par les collectivités locales pour la construction ce laboratoire. La production de médicaments devrait démarrer courant 2012.

“Ces affections nous concernent tous”

Marc Peschanski est spécialiste du cerveau et des maladies neurodégénératives. Il travaille sur le développement de thérapeutiques issues des cellules souches à l’I-Stem (Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques). Ses recherches sont également financées par l’AFM.

Qu’est-ce que l’AFM et le Téléthon ont changé sur les recherches que vous menez ?

Grâce au travail de l’AFM et à la soirée du Téléthon, nous ne regardons plus le handicap de la même façon. Nous avons pris conscience que cela nous concerne tous et qu’il faut se mobiliser pour assurer, tous les ans, le financement de recherches extrêmement coûteuses. L’AFM finance cinquante pour cent de notre institut. Sans son apport, nous serions obligés d’arrêter net.

Comment fonctionne la thérapie cellulaire ?

Au départ, nous prélevons des cellules très particulières qui sont présen­tes chez l’embryon pendant seulement quarante-huit heures. Nous les obtenons grâce à des dons après les fécondations in vitro où les embryons qui ne sont pas utilisés peuvent être légués à la recherche. Ces dizaines de cellules sont à elles seules responsables de la construction de notre organisme. A partir de là, nous essayons de mettre au point des techniques pour diriger ces cellules, afin qu’elles puissent régénérer les tissus des organes endommagés. Toute la difficulté est de trouver la recette derrière la fabrication de chacun de ses tissus pour orienter le travail des cellules vers une cible très précise.

Quelles sont les potentielles applications de vos recherches sur les maladies rares ?

Cette thérapie peut avoir beaucoup d’applications, car les maladies rares se traduisent souvent par la dégénérescence d’un tissu ou d’une population cellulaire. Par exemple, la myopathie est une perte de cellules musculaires. Mais nous essayons aussi de développer cette technique pour traiter des maladies plus courantes, comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge.

© Handicap Infos - source : metro


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